BMRN BioMarin Pharmaceutical Inc

Идея: Текущая оценка компании примерно равна стоимости основного бизнеса компании и закладывает весьма низкую вероятность одобрения двух препаратов на финальной стадии исследования - ValRox и vosoritide. Мы ожидаем, что оба препарата получат одобрение в ближайший год, что должно привести к положительной переоценке акций.

О Компании: BioMarin является монополистом на рынке лечения двух редких заболеваний- мукополисахаридоз и фенилкетонурия. Также компания разрабатывает препараты для лечения гемофилии типа А и ахондроплазии. 

Бонус: Компания может стать объектом для поглощения со стороны компаний, заинтересованных в расширении портфеля лекарств от редких заболеваний. 

Апдейт от 16.07.2021

Новости по BioMarin. Завтра начинается конференция по гематологии в США, на которой компания предоставит полные данные за пять лет испытаний препарата ValRox для лечения гемофилии типа А. 

В мае компания уже частично опубликовала данные с этого исследования, но в них не было ключевых данных, которые бы показали насколько препарат эффективен на 5-летнем горизонте. 

Почему важны эти данные? В прошлом августе FDA отказал в регистрации препарата ValRox, так как есть риск, что эффективность препарата снижается со временем и кровотечения у пациентов, прошедших генную терапию могут вернуться. 

Уровень протеина Factor 8, низкий уровень которого вызывает гемофилию типа А, действительно снижается у пациентов после приема ValRox, однако на 4 год уровня все ещё хватает для поддержания отсутствия кровотечений. Насчёт пятого года, пока неизвестно. Данные с конференции частично смогут пролить на это свет. 

Однако позитивные данные не будут гарантировать одобрение. В США для переподачи заявки потребуются еще данные за 2 года с третьей фазы, которые ожидаются в декабре этого года. 

Тем не менее в Европе переподача заявки принята на этой неделе, решение по одобрению ожидается в первой половине 2022г. 

Таким образом, мы сохраняем позицию в акциях и ожидаем позитивных новостей с конференции в выходные-начале следующей недели и понимаем, что позитивные данные хоть и не гарантируют одобрение, но повысят вероятность одобрения и уберут часть негатива из оценки акций, которые сейчас торгуются чуть выше стоимости текущего бизнеса компании.